Una teràpia dirigida i usada per tractar el càncer de pell avançat és també efectiva contra un subtipus de tumor cerebral en adults i estaria considerada per tractament de pacients de nou diagnòstic, segons l’estudi liderat per St. Jude Children ‘s Research Hospital (EUA ) i publicat a Journal of Clinical Oncology.
El fàrmac, anomenat vismodegib, està dissenyat per bloquejar a la proteïna clau en la via del Sonic Hedgehog (SHH). La via està activa normalment durant el desenvolupament fetal i inadequadament activa en aproximadament un 30 per cent dels tumors incloent al voltant del 60 per cent de tumors en adults i del 25 per cent de tumors en nens.
Aquest subtipus de tumor cerebral, anomenat medul.loblastoma, es desenvolupa en el cerebel a la base del crani i comprèn quatre diferents subtipus, cadascun amb diferents alteracions genètiques, i és el més comú dels tumors malignes cerebrals en pediatria, però menys comú en adults.
Giles Robinson, primer autor i membre ajudant del St. Jude Departament of Oncology assegura que és important seguir amb la investigació per “identificar les alteracions genètiques que defineixen qui són els pacients adequats”.
Aquest estudi sobre Tumor Cerebral comprèn investigacions clíniques en fase II que inclouen 31 adults i 12 nens amb medul.loblastoma avançat. Tots els participants han tingut medul.loblastoma que va persistir o estan en els tractaments estàndard amb cirurgia, radiació i combinació amb quimioteràpia. Amb aquesta nova teràpia s’ha comprovat que el tumor ha disminuït o desaparegut completament en 8 setmanes o més en quatre participants de l’estudi, incloent tres adults, seguint el tractament amb vismodegib. En 13 pacients, o al 41 per cent dels participants amb SHH medul·loblastoma, la malaltia s’ha estabilitzat i els tumors han parat de créixer al llarg de més de 17 mesos durant la teràpia amb vismodegib
Els descobriments han fet possible que aquest fàrmac s’inclogués en les proves del St. Jude Clinical per a nous diagnòstics de medul.loblastoma en pacients pediàtrics amb una edat compresa entre els 3 i els 22 anys.