El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) coordinarà PHOENIX, projecte que impulsarà el primer assaig clínic en població pediàtrica amb un fàrmac experimental pel neuroblastoma en infants i adolescents.
L’estudi avaluarà el seu potencial en nens, nenes i adolescents amb neuroblastoma en recaiguda o sense resposta al tractament i altres tumors sòlids agressius, amb l’objectiu de desenvolupar teràpies més eficaces i menys tòxiques per al càncer infantil.
Els tumors sòlids pediàtrics, com el neuroblastoma, el sarcoma o certs tumors extracranials, continuen sent una de les principals causes de mortalitat per càncer en la infància i l’adolescència. Tot i que els tractaments actuals han millorat la supervivència, continuen sent molt agressius i deixen seqüeles físiques i emocionals importants. Cada any, més de 6.000 infants són diagnosticats amb tumors sòlids a Europa, i aproximadament uns 1.000 són d’alt risc amb opcions de tractament molt limitades o inexistents.
PHOENIX té com a objectiu traslladar aquests resultats en beneficis clínics per als pacients pediàtrics. Per això, el projecte durà a terme el primer assaig clínic de fase I/II amb el fàrmac en infants amb neuroblastoma en recaiguda o refractari i altres tumors sòlids agressius. L’assaig es basarà en els resultats de l’estudi ETNA, actualment en marxa, amb el qual es determinarà la dosi del fàrmac per iniciar l’assaig.
En l’assaig, que es preveu que comenci l’any vinent, participaran uns 50 pacients d’entre 6 mesos i 18 anys amb tumors sòlids en recaiguda o sense resposta al tractament, per als quals no hi ha altres opcions terapèutiques.
L’estudi avaluarà el fàrmac en combinació amb quimioteràpia o immunoteràpia, ja que estudis previs han demostrat que pot potenciar l’acció d’aquests tractaments sense afegir toxicitat. Els principals objectius seran establir la dosi recomanada del fàrmac i estudiar la seguretat i l’activitat antitumoral.