Font: el Conseller de Salut, Manel Balcells, amb l’equip de l’Hospital Clínic-IDIBAPS
El CAR-T ARI-0002h, desenvolupat a l’Hospital Clínic Barcelona-IDIBAPS, ha rebut el vistiplau del Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Humà de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) per a la seva aprovació com a medicament de teràpia avançada de fabricació no industrial en pacients amb mieloma múltiple en recaiguda.
El mieloma múltiple és un tipus de càncer que afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia. Representa un 10% dels càncers de la sang i, tot i que hi ha diversos tractaments disponibles, molts pacients desenvolupen resistència, cosa que porta a recaigudes i a una necessitat urgent de disposar de noves teràpies per poder tractar-los. Aquí és on les teràpies CAR-T poden tenir un paper fonamental.
El CAR-T ARI-0002h ha estat desenvolupat íntegrament a l’IDIBAPS pel grup de recerca del Dr. Álvaro Urbano-Ispizua. És el primer CART europeu a demostrar una eficàcia clínica en pacients amb mieloma múltiple. En concret, és un CART que es dirigeix contra l’antigen BCMA, que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals del mieloma. Dos estudis previs liderats pel Clínic-IDIBAPS i publicats a les revistes Lancet Oncology i Clinical Cancer Research han mostrat l’eficàcia del CAR-T ARI0002h en pacients amb mieloma múltiple que han recaigut després d’almenys dues línies de tractament i ja han estat exposats als principals fàrmacs utilitzats en aquesta malaltia.
Als dos estudis es va validar l’eficàcia del tractament en un total de 60 pacients i els resultats van mostrar que el 95% dels pacients van mostrar resposta al tractament amb un perfil favorable de toxicitat.
L’eficàcia del tractament s’avalua no només per la resposta inicial del pacient, sinó també per la durabilitat d’aquesta resposta. Així, els investigadors també van descriure la forma òptima d’administrar el tractament i han identificat biomarcadors de resposta, que podrien millorar la selecció de pacients i la personalització dels tractaments.
La primera dosi s’administra de manera fraccionada, en tres alíquotes, i passats 100 dies des de la primera infusió s’administra una dosi de record que proporciona una resposta sostinguda amb una toxicitat baixa. Això permet reduir la gravetat dels efectes adversos sense reduir l’eficàcia del tractament.
Font: Hospital Clínic