Una prometedora modalitat d’immunoteràpia ha assolit una taxa de resposta clínica del 80 per cent en pacients amb mieloma múltiple en estadi avançat després de sotmetre’s a un trasplantament autòleg de cèl·lules mare. Així ho revela el treball que es publica en l’últim número de Nature Medicine, l’autor principal, Carl June, de la Universitat de Pennsilvània (Estats Units), és el pare d’aquest tipus de teràpia.
Aquest tractament basat en les cèl·lules T CAR (sigles en anglès de receptor antigènic quimèric) utilitza els limfòcits del propi pacient per destruir les cèl·lules tumorals. En aquest cas, els investigadors van modificar les cèl·lules T perquè destruïssin les cèl·lules cancerígenes que expressessin NY-ESO-1, un antigen present en el 60 per cent dels mielomes múltiples i està vinculat al creixement tumoral i a un mal pronòstic.
Els investigadors van dur a terme un assaig clínic en fase I / II amb 20 pacients, amb el qual van constatar la seguretat de les cèl·lules modificades, que es traslladaven correctament al lloc esperat -la medul·la òssia- i persistien en el 90 per cent dels pacients que van arribar als dos anys de seguiment després de la infusió.
Es va apreciar una activitat antitumoral significativa: gairebé el 70 per cent dels pacients va mostrar una resposta total (o gairebé) en els tres mesos següents al tractament.
Dos dies després d’un trasplantament autòleg, els pacients van rebre una mitjana de 2.400 milions de cèl·lules T CD3 modificades. El tractament comença amb l’extracció de les cèl·lules T dels malalts mitjançant un procediment d’afèresi. A continuació, es reprogramen genèticament aquestes cèl·lules utilitzant el procés de producció elaborat originalment per la Universitat de Pennsilvània. Després de trasplantar-les novament a l’organisme, aquestes cèl·lules, es multipliquen i són capaços de reconèixer un pèptid expressat pels antígens NY-ESO-1 i LAGE-1, present en les cèl·lules tumorals de mieloma múltiple.
Després d’un seguiment mitjà de 21 mesos, 15 dels 20 pacients seguien vius i 10 es mantenien lliures de progressió de la malaltia.